Wordt 2017 het jaar dat gentherapie tientallen levens gaat redden?

Een nieuw jaar brengt de belofte van langverwachte wetenschappelijke doorbraken. New Scientist blikt vooruit op 2017, het jaar dat gentherapie wel eens tientallen mensenlevens zou kunnen gaan redden.

Beeld: Sharon Lees/Great Ormand Street Hospital
Layla is nu nog de enige persoon ter wereld die haar leven dankt aan gentherapie. Beeld: Sharon Lees/Great Ormand Street Hospital

Gentherapie – het aanpassen of onklaar maken van werkzame genen – wordt al decennialang gezien als een potentieel wondermiddel. Dat die verwachtingen gefundeerd zijn bleek in 2015, toen de ten dode opgeschreven baby Layla na een gentherapiebehandeling binnen enkele weken herstelde van leukemie. Hoewel Layla nu nog de enige persoon ter wereld is die haar leven dankt aan gentherapie, zou tegen het einde van volgend jaar de teller in de dubbele cijfers kunnen staan.

Alle hoop is gevestigd op de recentelijk ontwikkelde genbewerkingstechniek CRISPR-Cas. Die techniek onderscheidt zich van andere gentherapiemethoden – waaronder degene waaraan Layla haar leven dankt – door het relatieve gemak waarmee het op maat kan worden gemaakt voor uiteenlopende aandoeningen. De eerste resultaten zijn zo positief dat het licht nu op groen staat voor klinische studies.

dossier-vooruitblik-2017

Welke wetenschappelijke doorbraken kunnen we in het volgende jaar verwachten? Lees er alles over in ons dossier Vooruitblik 2017

 

In China wordt de methode op dit moment toegepast om een specifiek gen onklaar te maken in immuuncellen die afkomstig zijn van kankerpatiënten. De bewerkte cellen zullen vervolgens worden teruggebracht in de lichamen van de patiënten. Het gaat om het zogeheten PD1-gen, dat codeert voor een receptor dat voorkomt in het celmembraan van immuuncellen en fungeert als een soort aan-en-uitschakelaar. Veel kankersoorten slagen erin het immuunsysteem te ondermijnen door die schakelaar op ‘uit’ te zetten. Doordat in de bewerkte immuuncellen het PD1-gen niet langer functioneert, is de PD1-receptor afwezig, en is het gevaar geweken.

Immuuncellen in de aanval

In de VS gaat binnenkort een klinische studie van start die zelfs nog een stapje verder gaat. De bedoeling is om naast het PD1-gen nog twee andere genen onklaar te maken. En alsof dat nog niet ambitieus genoeg is, willen de onderzoekers bovendien een gen toevoegen dat de immuuncellen aanzet om tumorcellen te belagen.

De toevoeging van genen die cellen aanzetten om kankers aan te vallen heeft inmiddels veelbelovende testresultaten opgeleverd voor niet-solide kankers zoals leukemie. Voor solide tumoren, tumoren die niet ontstaan in het lymfe- en bloedstelsel, zijn de resultaten minder positief. De hoop is dat de combinatie van beide behandelingen – het toevoegen van een extra gen plus het onklaar maken van een aantal bestaande genen – dat gaat veranderen.

Mochten de studies aantonen dat het bewerken van genetisch materiaal veilig is, kan het snel worden gebruikt in de strijd tegen een veel groter aantal ziekten, waarschijnlijk te beginnen met oogaandoeningen.

Altijd op de hoogte blijven van het laatste wetenschapsnieuws? Meld je nu aan voor de New Scientist nieuwsbrief. 

Lees verder:

Over de auteur

Michael Le Page

Michael Le Page is redacteur voor de Engelse editie van New Scientist en schrijft over alles van klimaatverandering tot genbewerking.



Plaats een reactie