Voor het eerst zijn oogheelkundigen erin geslaagd choroideremie, een zeldzame ziekte die blindheid veroorzaakt, te genezen met gentherapie.
Dat blijkt uit onderzoek van Robert MacLaren en zijn collega’s, verbonden aan de universiteit van Oxford. Gentherapie zou mogelijk in de toekomst kunnen worden ingezet voor de behandeling van minder zeldzame oogziekten.
De eerste resultaten van het onderzoek, die vandaag bekend zijn gemaakt, tonen aan dat het sleutelen aan de genen blindheid kan voorkomen en zelfs het zicht kan herstellen bij wie het al is aangetast door choroideremie. Van de zes mensen die meededen aan het onderzoek en die minimaal zes maanden geleden gentherapie hebben ondergaan, gaven ze allemaal aan verbeteringen te merken in hun gezichtsvermogen. Alle deelnemers zaten in verschillende stadia van ‘verval’ voordat ze aan de gentherapie begonnen.
‘Er komt een moment dat we een grieppandemie niet kunnen voorkomen’
Ron Fouchier staat aan de frontlinie in de strijd tegen de griep. Met nieuwe vaccins wil hij ons beschermen tegen toekomstige pandemieën.
‘De volgende dag zag ik een mobiele telefoon en ik kon de cijfers zien! Die heb ik vijf jaar lang niet kunnen lezen’, zegt Jonathan Wyatt, een van de deelnemers aan het onderzoek. De 65-jaar oude man is twee jaar geleden begonnen met de gentherapie, waarbij hij een virus in zijn netvlies kreeg geïnjecteerd met de intacte code van het zogeheten CHM-gen. Wanneer dat gen is aangetast, veroorzaakt het choroideremie. ‘Voor het onderzoek zag ik bij mensen alleen maar een witte vlek op de plek waar hun gezicht hoorde te zitten. Nu kan ik hun gezichten ook daadwerkelijk zien’, aldus Wyatt.
De behandeling kan echter geen cellen vervangen die al door de ziekte zijn verwoest. ‘We proberen juist in de cellen die er nog zijn de functie te herstellen, zodat ze weer werken naar behoren’, zegt MacLaren. Wat de effecten van de gentherapie op lange termijn zijn, is nog niet bekend. ‘Gezien de relatief langzame achteruitgang van het ziektebeeld, zijn daar langlopende onderzoeken voor nodig’, aldus de oogheelkundige. Bij Wyatt loopt de behandeling nu het langst en de vooruitzichten zijn veelbelovend, maar het is afwachten of de goede resultaten op de lange termijn bij de anderen ook stand houden.
Lees ook: